本報(bào)訊 （記者李婷）近日，國(guó)家醫(yī)療保障局、人力資源社會(huì)保障部聯(lián)合公布《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年版）》，廈門(mén)特寶生物工程股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“特寶生物”）自主研發(fā)的國(guó)家1類(lèi)新藥益佩生（通用名：怡培生長(zhǎng)激素注射液）成功納入該目錄，將于2026年1月1日正式實(shí)施，此舉將有效提升藥物可及性，降低患者用藥負(fù)擔(dān)，惠及更廣泛的矮小癥患者群體。

    據(jù)悉，我國(guó)兒童矮小癥患病率約為3%，對(duì)應(yīng)患者群體約760萬(wàn)人，但規(guī)范化診療比例不足5%，傳統(tǒng)治療方案的局限性是重要制約因素。兒童生長(zhǎng)激素缺乏引發(fā)的生長(zhǎng)緩慢，不僅會(huì)影響身高、降低生活質(zhì)量，還可能誘發(fā)行為適應(yīng)障礙、認(rèn)知障礙、心理障礙及青春期發(fā)育遲緩等問(wèn)題。作為全球首個(gè)Y型40kD聚乙二醇長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，益佩生主要用于治療3歲及以上兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥所致的生長(zhǎng)緩慢，其創(chuàng)新的結(jié)構(gòu)修飾可更大程度保留藥物生物學(xué)活性，實(shí)現(xiàn)每周一次給藥；配套的愈適達(dá)智能注射筆采用隱針設(shè)計(jì)，能減輕患兒注射恐懼，便于家長(zhǎng)協(xié)助或患兒自行完成注射，保障用藥安全性，有望打破“短效制劑每日注射依從性差、長(zhǎng)效藥物價(jià)格高且選擇有限”的治療困局。

    在創(chuàng)新研發(fā)領(lǐng)域，特寶生物長(zhǎng)期聚焦長(zhǎng)效蛋白質(zhì)藥物研發(fā)，尤其在聚乙二醇修飾技術(shù)領(lǐng)域優(yōu)勢(shì)顯著。經(jīng)過(guò)近30年技術(shù)積累，公司已構(gòu)建起以“聚乙二醇長(zhǎng)效化藥物”為核心的創(chuàng)新平臺(tái)，依托該平臺(tái)已上市多款聚乙二醇長(zhǎng)效化國(guó)家1類(lèi)新藥，成長(zhǎng)為國(guó)內(nèi)聚乙二醇長(zhǎng)效蛋白質(zhì)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)。研發(fā)投入上，2025年前三季度公司研發(fā)投入達(dá)3.12億元，同比增長(zhǎng)38.53%，為持續(xù)創(chuàng)新提供強(qiáng)勁支撐；同時(shí)公司還推動(dòng)多平臺(tái)技術(shù)協(xié)同創(chuàng)新，已建立聚乙二醇重組蛋白質(zhì)修飾、蛋白質(zhì)藥物生產(chǎn)、藥物篩選及優(yōu)化三大核心技術(shù)平臺(tái)，并在核酸藥物、腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療等領(lǐng)域形成技術(shù)積累。

    特寶生物表示，未來(lái)將持續(xù)加大研發(fā)創(chuàng)新力度，推出更多高質(zhì)量、可及性強(qiáng)的創(chuàng)新治療方案，助力兒童生長(zhǎng)發(fā)育領(lǐng)域規(guī)范化診療，提升矮小癥診斷率與診療率，讓更多患兒及家庭獲益，為“健康中國(guó)2030”戰(zhàn)略貢獻(xiàn)力量。

（編輯 張明富）